Nueva terapia experimental para la pancreatitis aguda basada en ARN mensajeros

Un equipo de investigación del Cima Universidad de Navarra y el CIBER, en colaboración con la multinacional biofarmacéutica Moderna Therapeutics, han desarrollado una innovadora estrategia terapéutica basada en ARN mensajeros (ARNm) para el tratamiento de la pancreatitis aguda.

La pancreatitis consiste en la inflamación del páncreas, que puede variar desde episodios leves hasta casos graves que requieren hospitalización. En esta enfermedad el tejido pancreático se autodestruye al activarse prematuramente enzimas digestivas que normalmente funcionan en el intestino. Cada año miles de personas padecen esta enfermedad, muchas de las cuales desarrollan complicaciones que afectan a otros órganos vitales, como el hígado y los pulmones.

La estrategia del Cima, publicada en el último número de la revista científica Journal of Translational Medicine, se basa en la administración de nanopartículas lipídicas que transportan ARNm para producir en el hígado dos proteínas (FGF21 y APOA1). Estas moléculas desempeñan un papel fundamental en la regulación del metabolismo y la inflamación, lo que las convierte en dianas prometedoras para el tratamiento de la pancreatitis aguda, una enfermedad sin opciones terapéuticas específicas más allá del control de los síntomas.

“Los resultados de nuestro estudio muestran que la administración de ARNm de FGF21 y APOA1 reduce el daño pancreático y hepático en modelos experimentales de pancreatitis aguda, lo que sugiere un efecto protector y antiinflamatorio”, explica Amaya López-Pascual, investigadora postdoctoral del Cima y primera autora en el artículo. Este trabajo ha contado con la participación del Hospital Universitario de Navarra, del área de Enfermedades Hepáticas y Digestivas del CIBER (CIBEREHD) y del Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA).

Tal y como afirma Jesús Urman, especialista del Servicio de Digestivo del Hospital Universitario de Navarra y colaborador en la investigación, “estas observaciones experimentales son importantes desde el punto de vista clínico, pues actualmente no se dispone de tratamientos eficaces para los pacientes con pancreatitis”.

Aplicación en otras patologías inflamatorias

“Los hallazgos de nuestro estudio abren nuevas posibilidades para el uso del ARNm en el tratamiento de esta y otras enfermedades inflamatorias y metabólicas, lo que mejorará la salud y la calidad de vida de los pacientes”, añade el Matías Ávila, codirector del estudio junto con Pedro Berraondo. Ambos investigadores del CIBER.

En opinión de los autores, este trabajo refleja el impacto positivo de la colaboración entre la investigación académica y la industria biotecnológica. “La participación de Moderna, líder en tecnología de ARNm, ha sido clave para el desarrollo de estas formulaciones, mientras que la experiencia de los grupos académicos en enfermedades hepáticas y pancreáticas ha permitido validar su aplicación en modelos experimentales”, concluyen los autores.

Referencia bibliográfica: FGF21 and APOA1 mRNA-based therapies for the treatment of experimental acute pancreatitis. J Transl Med 2025. 23, Article number: 122 (2025).