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Nuevas alternativas terapéuticas para evitar en el futuro la transmisión de enfermedades mitocondriales

Científicos abren nuevas vías para el tratamiento de las enfermedades mitocondriales y de su transmisión de la madre a la descendencia

Las consecuencias patológicas de las mutaciones del ADN mitocondrial se pueden eliminar modificando el número de las copias del ADN mitocondrial en las células. Este avance abre nuevas vías para el tratamiento de las enfermedades mitocondriales y de su transmisión de la madre a la descendencia y podrían ser en el futuro una alternativa a la técnica DORA, más conocida como “hijo de tres padres”, según su autor, el doctor Jan Tesarik.

Este nuevo tratamiento, que se ha dado a conocer en el último número de la revista Science Advances por un grupo de autores suecos de la Karolinska Institutet de Estocolmo, y alemanes del Instituto Max Planck de Colonia, “puede dar origen a nuevas terapias de las enfermedades mitocondriales y a métodos alternativos para prevenir su transmisión transgeneracional”, señala Tesarik.

La técnica DORA fue rechazada por el ministerio de la Sanidad español, después de 2 años de vacilación, y también en Estados Unidos y otros países occidentales. Sin embargo, estas prohibiciones tienen poco impacto ya que se sigue siendo realizada, tanto por las clínicas estadounidenses como las españolas en terceros países, más abiertos a la innovación científica.

Según Tesarik, estos avances quitan la razón a uno de los principales argumentos del rechazo de DORA: crear una heteroplasmia mitocondrial (coexistencia de mitocondrias con diferentes secuencias de su ADN). En realidad, una mitocondria no es nada más que un microbio que ha entrado en una relación de simbiosis con las células más evolucionadas de organismos multicelulares, tales como los humanos y otros mamíferos. Las mitocondrias se encargan de ejercer la tarea de creación de energía celular a partir de productos de diferentes sustancias nutrientes, en cambio de provechar de los recursos de las células anfitrionas para su propia protección y alimentación.

Según otros autores, la heteroplasmia mitocondrial no tiene ningún impacto sobre la salud celular si la prevalencia de genes mitocondriales mutados no sobrepasa los 60 % de las mitocondrias.

Para Jan Tesarik, “el argumento de que la técnica DORA crea una heteroplasmia mitocondrial pone en manifiesto una ignorancia profunda e inquietante de los “expertos” encargados de evaluar proyectos científicos y clínicos tanto en España como en Estados Unidos y otros países occidentales. La heteroplasmia espontánea es en realidad la causa de las enfermedades mitocondriales, y todos nuestros esfuerzos, incluyendo la técnica DORA, tienden a reducirla por debajo del punto crítico por encima del cual se desarrolla la enfermedad. Las nuevas técnicas, permitirán desarrollar tratamientos alternativos, sin necesidad de una tercera persona (donante de óvulos). También podrán abaratar significativamente el costo y facilitar el tratamiento en los países en los cuales la donación de óvulos no está permitida. Sin embargo tardarán mucho en estar disponibles. La técnica DORA sí está disponible y es segura, pero se rechaza sobre la base de argumentos equivocados, forzando a los pacientes a viajar a otros países y gastar más dinero para obtener el resultado deseado”.

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