Un estudio ha demostrado que el empleo de nanomateriales de sílica modificados como transportadores de un cóctel de fármacos pueden ser útiles para el diseño de tratamientos alternativos contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras y a la médula espinal provocando una parálisis muscular progresiva, lo que causa problemas respiratorios, de alimentación y en el habla, entre otros. Hoy en día, aún no cuenta con ningún tipo de curación, lo que suele llevar al paciente a la muerte en un corto período de tiempo.
Hasta el momento existen muy pocos tratamientos para esta enfermedad y los que se emplean actualmente presentan una efectividad muy limitada, que solo en muy determinados casos son capaces de ralentizar ligeramente su avance. Es por ello por lo que la búsqueda de alternativas para el tratamiento de la ELA es una prioridad dentro de la comunidad científica centrada en el estudio de enfermedades neurodegenerativa.
En este sentido, el grupo COMET-NANO de la Universidad Rey Juan Carlos, liderado por el profesor Santiago Gómez Ruiz, y el Grupo de Neurometabolismo de la Unidad de Investigación del Hospital Nacional de Parapléjicos, dirigido por la doctora Carmen María Fernández Martos, han diseñado un sistema nanoestructurado basado en nanopartículas de sílice porosa que han sido combinadas con un cóctel de fármacos anteriormente estudiado preclínicamente por el grupo de la doctora Fernández Martos para otras enfermedades neurodegenerativas. Esta mezcla consiste en la combinación de leptina, una hormona que se ha asociado últimamente a efectos de protección neuronal, junto con un medicamento empleado en el tratamiento de la diabetes tipo II, la pioglitazona, que también está implicado en procesos neuroprotectivos.
El estudio “Design of mesoporous silica nanoparticles for the treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) with a therapeutic cocktail based on leptin and pioglitazone”, publicado en la revista científica ACS Biomaterials Science and Engineering, muestra que el nanomaterial estudiado es capaz de traspasar la barrera hematoencefálica y frenar la enfermedad en un modelo con ratones enfermos de ELA, observando que alcanza tejidos claves asociados al potencial tratamiento de esta enfermedad tales como la médula espinal o la corteza motora. “La progresión de la ELA en los ratones estudiados fue mucho más lenta, alargando su período de vida y mostrando mejoras significativas en el rendimiento motor, lo que determinó su efectividad en modelos neurodegenerativos in vivo”, apunta el profesor Gómez Ruiz.
Este trabajo, pionero en este campo, abre las puertas al desarrollo de nuevos sistemas nanoterapéuticos alternativos, que permitan tratamientos más selectivos y específicos mediante modificaciones estructurales y/o de composición, además de maximizar su potencial para cruzar la barrera hematoencefálica masivamente y conseguir detener la progresión de la ELA. “Aunque aún se está lejos de encontrar fármacos con alta efectividad frente a la ELA, los avances de este trabajo pueden suponer un punto de partida esperanzador para quienes sufren esta devastadora enfermedad u otras enfermedades neurodegenerativas”, concluye el investigador de la URJC.
Referencia bibliográfica:
Diana Díaz-García, Águeda Ferrer-Donato, José M. Méndez-Arriaga, Marta Cabrera-Pinto, Miguel Díaz-Sánchez, Sanjiv Prashar, Carmen M. Fernandez-Martos, and Santiago Gómez-Ruiz, Design of Mesoporous Silica Nanoparticles for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) with a Therapeutic Cocktail Based on Leptin and Pioglitazone, ACS Biomaterials Science & Engineering 2022 8 (11), 4838-4849 DOI: 10.1021/acsbiomaterials.2c00865.
