Investigadores consiguen eliminar defectos congénitos gracias a la técnica CRISPR
Un equipo internacional de científicos ha usado con éxito la técnica de edición genética CRISPR en embriones humanos, un hito que acerca la posibilidad de corregir defectos congénitos antes del nacimiento.
El trabajo es fruto de una colaboración entre varios centros de prestigio de EE.UU. y otros países. Uno de los autores principales de la investigación es Shoukhrat Mitalipov, de la Universidad de Ciencia y Salud de Oregón, según ha adelantado el medio estadounidense Technology Review. Los resultados detallados de la investigación se publican en la revista científica Nature.
Esta sería la primera vez que se consigue corregir una enfermedad hereditaria en un número elevado de embriones humanos sin introducir errores adicionales en su genoma. El CRISPR permite cortar de forma selectiva secuencias de ADN del genoma de cualquier célula, por ejemplo genes que predisponen a sufrir algunas enfermedades. Los tres anteriores intentos de usar esta técnica para reparar embriones humanos habían sido realizados en China. El CRISPR usa la proteína nucleasa para cortar el fragmento de ADN deseado de forma selectiva. Posteriormente las células ponen en marcha su proceso de reparación natural y vuelven a pegar los dos extremos de la secuencia genética. En todas las ocasiones anteriores, se comprobó que este proceso de cortado y pegado da lugar a mosaicismo, la introducción de variaciones genéticas no deseadas en el genoma que podrían resultar peligrosas.
La forma habitual de comunicar estos descubrimientos es publicarlos en una revista científica revisada por otros expertos, con lo que por el momento este avance debe ser recibido 'con muchísima cautela', advierte Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología y especialista en la aplicación de CRISPR en ratones. "Antes de usarla a humanos hay que reducir de forma drástica" los errores no deseados que introduce en el genoma, recuerda. "Lo más interesante sería saber cómo han conseguido evitar el mosaicismo, pero no lo sabemos, así hay que ponerlo en cuarentena hasta que en pocos día se publique el estudio completo", ha resaltado el investigador.
Mitalipov es un científico respetado que ya había ha realizado otros estudios pioneros en reproducción. Su equipo clonó primates con éxito para corregir enfermedades mitocondriales heredadas de sus madres. En 2013 fue el primero en conseguir la clonación humana para obtener células madre.
La aplicación de esta técnica en embriones humanos es más polémica, pues podría ser usada para crear humanos con capacidades físicas y mentales superiores. Al modificar la llamada línea germinal -que comprende espermatozoides y óvulos- los cambios introducidos con CRISPR en un individuo se transmitirían de generación en generación. En febrero de este año, un panel internacional de expertos reunido por la Academia Nacional de Ciencias de EE.UU. concluyó que el uso de CRISPR en embriones humanos es aceptable, pero no sin antes realizar mucha más investigación previa sobre los riesgos que pueda entrañar. La edición del genoma debería aplicarse exclusivamente en casos en los que sea el último recurso, añadían los responsables del informe.
