Tres instituciones líderes en investigación biomédica en España, el <a href="https://www.ciemat.es/" title="Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas" alt="Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas" target="_blank">Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas</a> (CIEMAT), el <a href="https://www.ciberer.es/" title="Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras" alt="Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras" target="_blank">Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras</a> (CIBERER) y el <a href="https://www.fjd.es/iis-fjd" title="Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz" alt="Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz" target="_blank">Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz</a>I (IIS-FJD) anuncian la licencia de vectores de terapia génica a la compañía <a href="https://rocketpharma.com/" title="Rocket Pharmaceuticals" alt="Rocket Pharmaceuticals" target="_blank">Rocket Pharmaceuticals</a> para avanzar en el desarrollo de tratamientos punteros para enfermedades raras.
Algunos términos de los acuerdos no se revelarán ya que el valor exacto de la inversión es confidencial. Sin embargo, solo los pagos por hitos ascienden a aproximadamente 8 millones de euros. Esta colaboración se enfoca inicialmente en tratamientos para enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas: anemia de Fanconi (AF), anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvatoquinasa eritrocítica (PKD) y deficiencia de adhesión de leucocitos tipo 1 (LAD-I).El objetivo es proporcionar un tratamiento a los pacientes con enfermedades sanguíneas raras de la forma más segura, efectiva y rápida posible.
Rocket Pharmaceuticals Ltd. (Rocket), una compañía de terapia génica con sede en los Estados Unidos y centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia para enfermedades pediátricas raras y graves, ha firmado acuerdos de codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas.
Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, Rocket pagará hasta 8 millones de euros según se vayan consiguiendo culminar los desarrollos y se alcancen los hitos reglamentarios. El programa principal de Rocket, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II, y está basado en una de estas licencias. Igualmente, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), lleguen a fase clínica en 2018. El objetivo es proporcionar tratamiento a pacientes con este tipo de enfermedades de la forma más segura, efectiva y rápida que sea posible.
La inversión de Rocket se ha formalizado mediante una serie de acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas, lideradas por la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas), en colaboración con CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red), a través de su Área de Enfermedades Raras (CIBERER), y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD forman colectivamente el Consorcio. Asimismo, desde hace más de diez años, la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas cuenta con el apoyo de la Fundación Botín para promover la transferencia del conocimiento científico generado en sus laboratorios a la sociedad.
El objetivo de la colaboración con Rocket se resume en 1) hacer avanzar dichas terapias innovadoras mediante el desarrollo clínico y la comercialización descritas y protegidas por los equipos de investigación del Consorcio español y 2) reforzar el programa de investigación en el campo de las terapias génicas innovadoras para las enfermedades sanguíneas actualmente en curso en CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD.
"El objetivo final de este Consorcio es optimizar el desarrollo de nuevas terapias génicas y facilitar su aplicación en pacientes con enfermedades sanguíneas raras, pero de la forma más segura, efectiva y rápida posible", explica el Dr. Juan Bueren, jefe de la división de terapias innovadoras en el Sistema Hematopoyético, en CIEMAT.
Los presentes proyectos de terapia génica se llevarán a cabo utilizando vectores virales desarrollados por el equipo de investigación CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ya han otorgado la designación de medicamentos huérfanos para el desarrollo de los mismos. El objetivo de estos medicamentos de terapia génica es facilitar la corrección de los defectos genéticos que se encuentran en las células madre hematopoyéticas de los pacientes con las enfermedades antes mencionadas.
Para mostrar la eficacia potencial de los tratamientos de terapia génica para enfermedades como las inmunodeficiencias congénitas graves y las hemoglobinopatías, se deben llevar a cabo estudios clínicos y preclínicos complejos, como los que se espera que se desarrollen gracias a este consorcio público-privado internacional.
DESARROLLO DE LOS PROGRAMAS CLÍNICOS DE TERAPIA GÉNICA
El primero de los proyectos firmados con Rocket, para la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD), está liderado por el Dr. José Carlos Segovia, jefe de la Unidad de Diferenciación y Citometría de la división de terapias innovadoras en el Sistema Hematopoyético CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD. En la actualidad hay un desarrollo preclínico para la PKD y se espera que el primer ensayo clínico en humanos comience a lo largo de 2018.
La terapia génica para la inmunodeficiencia LAD-I también se encuentra en una etapa preclínica de desarrollo y se espera que esté en la clínica en la primera mitad de 2018.
El programa de terapia génica en anemia de Fanconi se encuentra en la actualidad en ensayo clínico de fase I/II. Dicho ensayo está coordinado desde CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD y está siendo desarrollado por el Servicio de Hematología y Oncología Pediátrica del Hospital Niño Jesús de Madrid bajo la dirección del Dr. Julián Sevilla, un grupo clínico vinculado al CIBERER; y en colaboración con el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona. Para que el Consorcio lanzase este ensayo, fue esencial la financiación del Ministerio de Sanidad Servicios Sociales e Igualdad, de España y el 'Innovation I Program' de la Comisión Europea. De hecho, el Hospital Niño Jesús es un socio clave para el desarrollo de estos proyectos, siendo una parte activa y signataria del Acuerdo de licencia de Anemia de Fanconi.
Para que el Consorcio pueda generar y desarrollar vectores de terapia génica y comercializarlos en colaboración con Rocket, han sido también esenciales el apoyo financiero para la investigación básica durante más de quince años a través de los Planes Nacionales de Investigación y la colaboración de la Fundación Botín.
Así, este proyecto es uno de los mejores ejemplos de cómo una investigación de excelencia bien ejecutada puede llegar a ser trasferida de forma exitosa y, en breve, estar disponible para un mejor y novedoso tratamiento para los pacientes.
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En la imagen, representantes de las instituciones involucradas en los acuerdos de colaboración con la empresa Rocket Pharma en el campo de la terapia génica
SOBRE CIBERER
El Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) es un consorcio dependiente del Instituto de Salud Carlos III (Ministerio de Economía, Industria y Competitividad) y cofinanciado por el Fondo Europeo de Desarrollo Regional (FEDER). El CIBER en su Área Temática de Enfermedades Raras (CIBERER) es el Centro de referencia en España en investigación sobre enfermedades raras. Su principal objetivo es coordinar y favorecer la investigación básica, clínica y epidemiológica, así como potenciar que la investigación que se desarrolla en los laboratorios llegue al paciente, y dé respuestas científicas a las preguntas nacidas de la interacción entre médicos y enfermos. El CIBERER se compone de un equipo humano de más de 700 profesionales e integra a 62 grupos de investigación. Además, cuenta con 20 grupos clínicos vinculados.
SOBRE CIEMAT
CIEMAT es un Organismo Público de Investigación dependiente del Ministerio de Economía y Competitividad, dirigido a la investigación en Energía, Medioambiente y Tecnología. Entre los objetivos tecnológicos que CIEMAT ha relanzado en los últimos años destaca la Biotecnología. En esta área destaca el programa de investigación básica dirigido al desarrollo de terapias innovadoras de enfermedades de mal pronóstico, que lleva a cabo la División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético perteneciente al Departamento de Investigación Básica.
SOBRE FUNDACIÓN BOTÍN
La Fundación Botín lleva más de 10 años apoyando la ciencia. En este ámbito, la Fundación centra su actividad en mejorar la eficiencia de la transferencia de tecnología del laboratorio a la sociedad para generar riqueza económica y social. Para lograrlo, trabaja mano a mano con algunos de los mejores grupos de investigación en biomedicina de España para ayudarles a hacer ciencia de modo que sea posible convertir sus descubrimientos en productos, servicios, empresas o proyectos que generen riqueza y empleo de calidad. En 2010, la Fundación Botín lanzó la iniciativa Mind the Gap para invertir recursos humanos y económicos que posibiliten el arranque de proyectos empresariales biotecnológicos procedentes de instituciones investigadoras españolas, cubriendo así el espacio que existe entre el mundo de la ciencia y los inversores o la industria.
SOBRE EL IIS-FJD
El Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) es una entidad con un prolongado historial de compromisos con la investigación y la docencia, además de con la actividad clínica y asistencial. En torno a estos pilares se vertebra su actividad con el objetivo de impulsar, promover y fomentar la investigación de excelencia, el conocimiento científico y tecnológico, la docencia y la formación en el Hospital como una estrategia para facilitar que los avances e investigaciones trasladen de la manera más eficiente posible a la asistencia clínica y a la práctica asistencial.
SOBRE ROCKET PHARMA
Rocket Pharma está desarrollando terapias génicas de vanguardia para graves enfermedades raras. Los programas basados en lentivirus de Rocket, desarrollados en colaboración con socios académicos y empresariales punteros, tienen como objetivo permitir la transducción de células madre de pacientes con el uso de vectores lentivirales de tercera generación. Se optimiza así el potencial de la corrección génica y el injerto de células madre para revertir el déficit funcional de cada enfermedad, generando suficiente cantidad de proteínas sanas obtenidas de las propias células hematopoyéticas de los pacientes. El programa basado en virus adenoasociados (AAV), que incluye la inyección directa del vector terapéutico, ha ofrecido evidencias de un tropismo sustancial en los órganos más afectados por la enfermedad subyacente, lo que permite en último término que haya suficiente cantidad de proteínas sanas para poder restaurar la homeostasis. Cada programa está diseñado para ser realmente transformador, permitiendo no solo la reversión del trastorno a nivel molecular y celular, sino también el alivio sostenido de los síntomas debilitantes y potencialmente mortales.
