Se trata de la primera opinión positiva del <a href="https://www.ema.europa.eu/en/ema-redirect?redirect_type=jsp&amp;curl=pages/about_us/general/general_content_000094.jsp" target="_blank" title="Comité de Medicamentos de Uso Humano CHMP">Comité de Medicamentos de Uso Humano</a> (CHMP) para una terapia basada en células madre alogénicas en Europa.
Takeda y TiGenix anunciaron que el CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), junto con el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), ha recomendado la aprobación de la autorización de comercialización (MA) del producto en fase de investigación Cx601 (darvadstrocel). Se espera que Cx601 se pueda utilizar en el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn luminal inactiva o de intensidad media que no han respondido como se esperaba al menos a un tratamiento biológico o convencional. Es la primera vez que una terapia basada en células madre alogénicas recibe una opinión positiva del CHMP en Europa.
"Esta noticia significa que, en el futuro, los médicos y cirujanos europeos podrán ofrecer a estos pacientes con la enfermedad de Crohn una opción de tratamiento alternativa, innovadora y mínimamente invasiva que, según los resultados obtenidos en ensayos clínicos, aumenta las tasas de remisión combinada y reduce las tasas de recidiva con respecto al tratamiento estándar en la actualidad", comentó el profesor Julián Panés, jefe del Departamento de Gastroenterología en el Hospital Clínic de Barcelona y presidente de la Organización Europea de Enfermedad de Crohn y Colitis (ECCO). "Se estima que las fístulas perianales pueden llegar a afectar al 28% de los pacientes durante las dos décadas posteriores al diagnóstico de la enfermedad de Crohn. Cx601 ofrece una nueva esperanza a quienes sufren esta complicación grave y debilitante".
Cx601 fue evaluado por el CAT, que es el comité científico de la EMA especializado en medicamentos para terapias avanzadas, como terapias genéticas o celulares. La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados del ensayo pivotal fase III ADMIRE-CD de TiGenix, un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado por placebo que ha sido diseñado para investigar la eficacia y seguridad del producto en fase de investigación Cx601. Los resultados obtenidos en la semana 24 se publicaron en la revista The Lancet y demostraron que Cx601 presentaba una superioridad estadísticamente significativa con respecto al grupo de control en el objetivo de valoración primario de remisión combinada. Por otra parte, las tasas y los tipos de acontecimientos adversos (no graves y graves) relacionados con el tratamiento, así como el número de pacientes que abandonaron el tratamiento debido a acontecimientos adversos, fueron similares en los dos grupos (control y Cx601). Los acontecimientos adversos más frecuentes consistieron en abscesos anales y proctalgia. Los datos obtenidos durante el seguimiento indicaron que Cx601 mantenía la remisión a largo plazo de fístulas perianales complejas resistentes al tratamiento en pacientes con enfermedad de Crohn durante 52 semanas.
La Dra. María Pascual, vicepresidenta de Asuntos Regulatorios y Calidad Corporativa de TiGenix, declaró: "En nuestra opinión, esta primera recomendación de autorización para una terapia basada en células madre alogénicas en Europa refleja la madurez de nuestra tecnología y su potencial de ofrecer nuevas soluciones a condiciones de difícil tratamiento. Hemos mantenido una estrecha colaboración con la EMA, aportando datos sólidos de un ensayo clínico bien diseñado y con objetivos muy exigentes. En paralelo, seguiremos trabajando para conseguir la aprobación en EE.UU. y desarrollar Cx601 para otras indicaciones. De este modo haríamos realidad nuestro objetivo, que no es otro que ofrecer todo el potencial de Cx601 a pacientes con distintas enfermedades en múltiples zonas geográficas".
La recomendación se remitirá ahora a la Comisión Europea, cuya decisión se espera en los próximos meses. La autorización de comercialización permitiría comercializar Cx601 en los 28 estados miembro de la Unión Europea, así como en Noruega, Islandia y Liechtenstein. Takeda ha adquirido los derechos exclusivos de desarrollo y comercialización de Cx601 fuera de EE.UU.. La autorización de comercialización supondrá el pago de 15 millones de euros a TiGenix por parte de Takeda. Ambas empresas han estado preparando conjuntamente la comercialización y está previsto que Takeda pueda realizar el lanzamiento comercial una vez TiGenix le transfiera la MA.
"La decisión positiva del CHMP representa un paso fundamental para ofrecer una nueva opción de tratamiento a pacientes que sufren la enfermedad de Crohn con fístulas perianales complejas", explicó el Dr. Asit Parikh, director del área terapéutica de gastroenterología en Takeda. "Queremos dar las gracias a la comunidad científica y a los pacientes que han participado en el ensayo ADMIRE-CD por su colaboración, que nos ha permitido alcanzar este hito tan importante. Mantenemos nuestro compromiso de desarrollar opciones terapéuticas innovadoras para pacientes que padecen desórdenes gastrointestinales."
Las fístulas perianales complejas están consideradas como una de las complicaciones más debilitantes de la enfermedad de Crohn y pueden provocar dolor intenso, hinchazón, infección e incontinencia. A pesar de las terapias existentes y los avances quirúrgicos, continúan siendo muy difíciles de tratar y pueden reducir considerablemente la calidad de vida de los pacientes.
