Medicamentos para enfermedades olvidadas

Hay 17 enfermedades que la Organización Mundial de la Salud (OMS) cataloga como olvidadas, porque están muy lejos de las prioridades de la investigación biomédica y farmacéutica mundial. Se estima que causan el noventa por ciento de la carga de morbilidad global en el planeta -afectan a más de mil millones de personas en el mundo, la mitad de ellas, niños-, pero sólo consumen el diez por ciento de los recursos destinados a la investigación. El resultado es que de los 1.556 fármacos nuevos aprobados entre 1975 y 2004, sólo 21 -el 1,3%- habían sido desarrollados específicamente para enfermedades tropicales, incluyendo malaria y tuberculosis.

	Hay 17 enfermedades que la OMS cataloga como olvidadas, porque están muy lejos de las prioridades de la investigación biomédica y farmacéutica mundial. Se estima que causan el 90% de la carga de morbilidad global en el planeta, pero sólo consumen el 10% de los recursos destinados a la investigación

En un esfuerzo para abordar esta situación, en 2003 se fundó la iniciativa sobre Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi: Drugs for Neglected Diseases Initiative) como una organización independiente, centrada en las necesidades de los pacientes y sin ánimo de lucro. Fue fruto del acuerdo entre siete instituciones públicas y privadas: Médicos Sin Fronteras, Consejo Indio de Investigación Médica, Instituto de Investigación Técnica de Kenia, Ministerio de Salud de Malasia, Instituto Pasteur (Francia), la Fundación Oswaldo Cruz (Fiocruz) de Brasil, y el Programa Especial para la Investigación y Entrenamiento de Enfermedades Olvidadas de la OMS.

Su objetivo es desarrollar medicamentos específicamente para las personas que padecen las enfermedades más olvidadas. Estas enfermedades afectan a las personas más pobres que viven especialmente en África pero también en Asia y Latinoamérica. DNDi cuenta hoy con un equipo de 120 personas repartidas en sus sedes de Suiza, Brasil, Congo, Kenia, Malasia, Estados Unidos y Japón, y con una red de seiscientos colaboradores.

Su labor, por tanto, consiste en detectar la necesidad de un tratamiento e implicar a instituciones públicas y privadas - incluidos laboratorios farmacéuticos- para producirlo y distribuirlo con los máximos estándares de calidad y promoviendo que también las fases de investigación y desarrollo tengan lugar en los países afectados. Se trata, en última instancia, de obtener fármacos eficaces, baratos y que puedan administrarse de modo sencillo y rápido para facilitar la adherencia al tratamiento. Y todo ello según los más exigentes estándares de calidad y seguridad. DNDi ha desarrollado y distribuido junto a sus colaboradores tratamientos nuevos y accesibles para enfermedades ligadas a la pobreza, incluidos el chagas, la enfermedad del sueño, la malaria o la leishmaniasis, que afectan a las poblaciones más vulnerables del mundo.

La pobreza y la enfermedad están estrechamente relacionadas. Las personas sin recursos económicos en los países en desarrollo no sólo deben hacer frente a una elevada carga de enfermedades olvidadas, sino que además se ven excluidos del sector sanitario. Las enfermedades olvidadas suponen cargas económicas y sociales para las personas a nivel individual, sus familias, comunidades y países. En su mayoría no son causa de emergencias epidemiológicas y, en consecuencia, atraen poca atención de los medios de comunicación y del sector público. Además, el sector privado no considera a este grupo de enfermedades como un objetivo lucrativo, un fenómeno que supone un importante obstáculo a la hora de invertir en la investigación y desarrollo (I&D) de herramientas de diagnóstico, vacunas y medicamentos específicos.

El problema es de salud, pero también económico. Como explica Bernard Pécoul, director de la DNDi, estas dolencias "son una de las razones importantes por las que los 1.400 millones de personas que viven por debajo del umbral de la pobreza no pueden salir de la marginación (...); son las infecciones más comunes entre los más pobres del mundo, la principal causa de incapacidad crónica y pobreza"^[1]. Y he aquí el círculo vicioso: una población condenada a la miseria perpetua no es atractiva a los ojos del mercado. "Son enfermedades que provocan la muerte o que gente joven que las padece no pueda trabajar, lo que empobrece a su país", dice Pécoul. "Su impacto económico es muy fuerte. Los afectados no pueden sostener un mercado, por eso no hay inversión en el sector privado".

No obstante, nuevas asociaciones del sector privado con el público, sin ánimo de lucro y dedicadas a la I&D de medicamentos están empezando a ocuparse de este vacío, por lo menos en lo que respecta a enfermedades como la leishmaniasis visceral, la tripanosomiasis humana africana y la enfermedad de Chagas.

La DNDi representa un modelo institucional de buenas prácticas, que traslada la investigación científica a la cooperación al desarrollo mediante la gestión del conocimiento y la difusión de resultados para las poblaciones desfavorecidas que sufren las enfermedades olvidadas. DNDi actualmente está desarrollando nuevos medicamentos, urgentemente necesarios para tratar la malaria, la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas y la enfermedad del sueño, todas ellas enfermedades causantes de una elevada morbilidad y alta mortalidad. Aunque la transmisión de las enfermedades más olvidadas no discrimina, debe prestarse especial atención a las necesidades de aquellos más olvidados entre los olvidados, las mujeres y los niños. Además, tiene como objetivo secundario reforzar las capacidades de investigación locales en países endémicos. Un tercer objetivo igualmente importante consiste en la sensibilización social a través del testimonio acerca de la necesidad de medicamentos nuevos para enfermedades olvidadas. Antes de poder acceder a los pacientes deben crearse tratamientos para Enfermedades Olvidadas efectivos y adaptados al contexto. La DNDi continuamente pretende ampliar el ámbito de su red global de contactos entorno a las metas específicas de desarrollo de medicamentos para enfermedades olvidadas. Los contactos actuales incluyen a científicos y académicos, compañías farmacéuticas, ONGs, OGIs, OMS, Ministerios de Salud, programas nacionales para el control de enfermedades, otras asociaciones para el desarrollo de vacunas, medicamentos, diagnósticos y agencias financiadoras. Todos ellos trabajan unidos en pos de tratamientos mejores y más adaptados. Todos comparten la evolución y entre todos se esfuerzan para impulsar la colaboración norte-sur y sur-sur y la transferencia tecnológica. Cuanto más amplio sea el ámbito de la red de contactos globales compartiendo conocimientos entorno a determinadas enfermedades olvidadas, más probabilidades habrán de explotar las capacidades a fin de conseguir los mejores resultados para los pacientes.

La mayoría de los pacientes que padecen enfermedades olvidadas viven en contextos cuyos sistemas de salud no han sido diseñados para responder a sus necesidades y ello les convierte en pacientes olvidados. En principio, la DNDi trabaja en estrecha colaboración con los gobiernos de estas poblaciones para investigar y desarrollar nuevos tratamientos que se adecuen al contexto en el que serán administrados (teniendo en cuenta por ejemplo la estabilidad térmica, o su administración por vía oral, rectal, inyectable o intravenosa) y activamente apoya los esfuerzos para optimizar la capacidad de compra y distribución. La DNDi ofrece su apoyo para contribuir a la optimización de las redes de compra y distribución existentes desarrolladas por los ministerios de salud, las compañías farmacéuticas, OMS, el Fondo Global, UNICEF, distribuidores sin ánimo de lucro, MSF y otras ONGs. La DNDi también apoya y aboga por nuevos mecanismos de compra en desarrollo como UNITAID, y programas globales de subsidio para asegurar la utilización adecuada de medicamentos mejorados. Finalmente, la DNDi puede contribuir a ampliar la distribución de medicamentos efectivos en el Sur a través de la generación de ingresos a partir de acuerdos de sub-licencia para la venta de medicamentos en el Norte.

La enfermedad del sueño, endémica en 36 países africanos, causa decenas de miles de muertes al año. Su última gran epidemia ocurrió a finales de los años noventa y afectó a medio millón de personas. El medicamento más usado entonces contra ella, el melarsoprol, es tan tóxico que puede llegar a ser letal, y su única alternativa hasta hace poco era un fármaco muy caro y complejo de administrar que incluso llegó a desaparecer del mercado porque no daba beneficios al fabricante. Esto ha cambiado gracias al DNDi. Desde 2009, se dispone de un fármaco mejor en eficacia, coste y logística, el primero nuevo contra la enfermedad del sueño en 25 años.

Además de este nuevo fármaco, la DNDi ha desarrollado otros cinco que mejoran algunos ya existentes. Dos son contra la malaria -ASAQ, en colaboración con Sanofi, fabricado en África y distribuido en 32 países, y ASMQ, basado en una tecnología transferida desde Brasil a la NDIA-; otros dos contra la leishmaniasis; y un sexto contra la enfermedad de Chagas con una dosificación de uso pediátrico desarrollada por un laboratorio público brasileño. Para el futuro inmediato, los objetivos son la filariasis y el VIH pediátrico. Hay en marcha otros treinta proyectos, once de ellos para generar nuevos fármacos.

"Hemos conseguido firmar contratos con muchos laboratorios farmacéuticos incluso en etapas muy tempranas del desarrollo de fármacos", señala Pécoul. "Ellos saben que no van a hacer negocio, pero son proyectos que encuentran apoyo dentro de la propia empresa, y además se dan cuanta de que en estos países está el mercado del futuro". Entre sus colaboradores se encuentra la planta española del laboratorio GSK, centrada en medicamentos para enfermedades olvidadas.

Las enfermedades tropicales olvidadas afectan a los más pobres entre los pobres, personas, "sin poder político ni económico" cuya salud es también un indicador de la nuestra, recuerda Pécoul.

Y para ilustrarlo toma una frase de Mahatma Gandhi: "Una civilización se juzga por cómo trata a sus minorías".

[1] Manifiesto para avanzar en el control y la eliminación de las enfermedades tropicales olvidadas